जीन-संपादन की एक खुराक ने वंशानुगत सूजन के दौरों में 87 प्रतिशत कमी की, परीक्षण
मुख्य बातें
- शोधकर्ताओं ने बताया है कि जीन-संपादन के एक प्रायोगिक इलाज की एक खुराक ने वंशानुगत एंजियोएडेमा के दौरों में 87 प्रतिशत कमी की है। लोनवोगुरन ज़िकल्यूमेरन नामक इलाज पाने वाले दस में से छह से ज़्यादा मरीज़ छह महीने तक किसी और दौरे या बचाव की दवा के बिना रहे, और उन्हें रोज़ाना गोली या बार-बार इंजेक्शन की ज़रूरत नहीं पड़ी। यह इलाज सीआरआईएसपीआर तकनीक से शरीर के अंदर डीएनए को बदलता है और यकृत की कोशिकाओं में केएलकेबी1 जीन को निशाना बनाता है, जो प्रीकैलिक्रिन नामक प्रोटीन बनाने में शामिल है, और यह प्रोटीन जानलेवा सूजन के दौरों की श्रृंखला को आगे बढ़ाता है। चरण 3 के परीक्षण में 80 मरीज़ शामिल थे और पहला आकलन इलाज के छह महीने बाद किया गया। शोधकर्ताओं ने चेतावनी दी है कि लाभ कितने समय तक रहेंगे और कोई देर से सामने आने वाली जटिलता उभरती है या नहीं, इसके लिए और निगरानी ज़रूरी है, और मानव जीव विज्ञान को स्थायी रूप से बदलने वाले इलाज के वापस होने की अभी गारंटी नहीं दी जा सकती।
शोधकर्ताओं ने बताया है कि जीन-संपादन के एक प्रायोगिक इलाज की एक खुराक ने वंशानुगत एंजियोएडेमा के दौरों में 87 प्रतिशत कमी की है। लोनवोगुरन ज़िकल्यूमेरन नामक इलाज पाने वाले दस में से छह से ज़्यादा मरीज़ छह महीने तक किसी और दौरे या बचाव की दवा के बिना रहे, और उन्हें रोज़ाना गोली या बार-बार इंजेक्शन की ज़रूरत नहीं पड़ी। यह इलाज सीआरआईएसपीआर तकनीक से शरीर के अंदर डीएनए को बदलता है और यकृत की कोशिकाओं में केएलकेबी1 जीन को निशाना बनाता है, जो प्रीकैलिक्रिन नामक प्रोटीन बनाने में शामिल है, और यह प्रोटीन जानलेवा सूजन के दौरों की श्रृंखला को आगे बढ़ाता है। चरण 3 के परीक्षण में 80 मरीज़ शामिल थे और पहला आकलन इलाज के छह महीने बाद किया गया। शोधकर्ताओं ने चेतावनी दी है कि लाभ कितने समय तक रहेंगे और कोई देर से सामने आने वाली जटिलता उभरती है या नहीं, इसके लिए और निगरानी ज़रूरी है, और मानव जीव विज्ञान को स्थायी रूप से बदलने वाले इलाज के वापस होने की अभी गारंटी नहीं दी जा सकती।
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